Препарат получил «ускоренное разрешение» FDA. Что это значит?

prof_afv — 09.08.2023

Я снова выхожу за оговоренные рамки тематики блога. Но особо интересных новостей о вирусах вроде нет. Что касается «ликбезовских» постов, пока возьму паузу. Правда, у меня была идея поста, состоящего всего из одного предложения. Но решил, что это будет уж слишком... 

А тут попалась заметка в Nature, посвящённая проблеме, которая мне кажется чрезвычайно важной. Она посвящена «косякам» программы «ускоренного одобрения» FDA (Accelerated Approval Program). (https://www.nature.com/articles/d41586-023-02492-x )

Эта программа была запущена FDA в 1992г. под давлением «ВИЧ активистов». Суть её состоит в том, что разрешение на использование в практике даётся «перспективным» препаратом до того, как получены убедительные доказательства их клинической эффективности. Чтобы получить такое разрешение, достаточно «намёка» на эффективность в небольшом клиническом испытании и оценки эффективности по «суррогатным показателям». При этом, производитель препарата должен продолжить и масштабировать клинические испытания, по результатам которых должен быть решён вопрос достоин ли этот препарат «полноценного» разрешения FDA или нет. Таким образом, в теории «ускоренное разрешение» является временным и оговорено условием необходимости безоговорочного подтверждения эффективности. Это в теории… А на практике?

Для примера, вот как обстояли дела применительно к онкологическому препарату atezolizumab, который подучил ускоренные разрешения FDA для лечения одной из форм рака молочной железы (так-называемый, тройной-негативной) и рака мочевого пузыря.

На этом рисунке показана динамика доли пациентов, которым был прописан этот препарат в США.

Как видите, использование препарата резко возросло после получения ускоренного разрешения. 1 июля 2021 года были опубликованы отрицательные результаты «проверочного» клинического испытания. В следующем квартале частота прописывания atezolizumab упала более, чем в 2 раза, а 25 сентября он «изъят» с американского рынка производителем. Тем не менее, и в конце 2021г американские онкологи продолжали прописывать этот препарат, хотя и значительно реже. А о том, что происходит вне США чуть позже.

На рисунке ниже аналогичный график по раку мочевого пузыря.

В этом случае между публикацией отрицательных результатов и изъятием препарата прошло 3 года, и, по крайней мере, в течение года после изъятия, некоторые американские онкологи продолжали его прописывать для лечения рака мочевого пузыря.

А если посмотреть на ситуацию глобально, то всё намного хуже – atezolizumab продолжает быть разрешенным препаратом для лечения этих видов рака более, чем в 100 странах, и там продолжается активный маркетинг его применения по этим показаниям.

Ну хорошо, может история с atezolizumab это искючение? Увы, нет. Так получилось, что основная масса препаратов, одобренных «ускоренно» онкологические. На рисунке ниже суммированы данные об «исходах» их ускоренного одобрения.

Как видите, эффективность подтверждена лишь приблизительно для половины препаратов. Доказано, что 14% препаратов неэффективны. А для 36% препаратов «проверочные» клинические испытания продолжаются. Причём, для 7% препаратов эти испытания должны были уже закончится, но их результаты пока не обрадованы и более вероятно, что они отрицательны, чем наоборот.

Картина, прямо скажем, нерадостная.

Итак, что значит, если препарат одобрен FDA по ускоренной процедуре?

1) Доказательств его клинической эффективность пока нет

2) Шансы на то, что он окажется эффективным, скорее всего, сильно не отличаются от 50:50

3) Изъятие, уже одобренного по этой процедуре препарата, сильно отстаёт от момента установления его неэффективности

4) Последнее, особенно выражено в странах, регуляторы которых «автоматом» разрешают препараты, одобренные FDA по ускоренной процедуре, не оговаривая необходимость «синхронизации» с FDA не только разрешения, но и изъятия препарата.

Проф_АФВ

Оставить комментарий

Популярные посты:

el_tolstyh

Выкачивание денег из всего мира.

myworld

Галерея, оформленная во славу спорта

bar_chk

Наловили ахматовцев по курским лесам

ru_travel

Афганистан ч.3

taransv

Пять отличных актерских импровизаций в советских фильмах

t_moshkin

Правосудие не для бедных. Ещё одна инициатива Госдумы на этот счёт

matsam

Утреннее

barikripke

Живем ли мы в симуляции или нет ?

• Ранее
• Архив