У биохакеров дешевле!


О том, что же за зверь такой биохакер, я вам не так давно уже рассказывал. Интересные ребятки, пусть временами и местами отмороженные на всю голову. В том числе и в своём особом отношении к интеллектуальной собственности. Примерно таком же, как у Остапа Бендера к уголовному кодексу.
Потому-то и скрипят на них зубами разработчики и держатели патентов на жутко дорогие биотехнологии: ну как же, они тут недосыпают, недоедают, творят нечто, обещающее принести миллионы в твёрдой валюте и набор для полировки нимбов и отбеливания кармы — и вдруг появляются эти! И начинают за здорово живёшь (а что самое обидное — задёшево и не платя роялти!) толкать технологию в ширнармассы!
Вот и сейчас, похоже, у разработчиков методики лечения одного из методов генной терапии добавилось головной боли и скрежета зубовного. Дело в том, что есть довольно свежая наработка: способ лечения дефицита (закройте детям уши) липопротеинлипазы. Редкое генетическое заболевание, обусловленное сбоем в работе одного гена, из-за чего, собственно, и образуется дефицит этого фермента в организме. А фермент нужный: он расщепляет сложные жиры до отдельных жирных кислот, и эти кислоты легко захватываются клетками из окружающей жидкости. Если же расщепления из-за дефицита фермента не происходит, то в крови копятся липопротеины — комплексные соединения жира и белка. И не просто копятся, а со временем откладываются где ни попадя: к примеру, под кожей и в стенках разных органов. В итоге — нарушение работы печени и поджелудочной желез, болевой синдром, диабет, бесплодие. Кое с чем из этого букета можно справиться с помощью строгой особой диеты, но невозможность иметь детей, увы, никуда не денется.
В 2012 году в США и Европе одобрили применение препарата Glybera, который стал использоваться как раз для лечения этой болячки. Glybera — это особым образом обработанный и обезвреженный вирус, который несёт в своей программе «правильный» ген липопротеинлипазы. Вирус внедряется в клетки пациента, перепрошивает «неправильный» участок с «неправильным» геном — вуаля! А поскольку вирус обработан так, что сам размножаться дальше он не сможет, то и опасных побочных эффектов можно избежать.
Всё бы хорошо, но стоимость! Ещё в 2015 году этот препарат оставался самым дорогим в мире: один сеанс терапии стоил (внимание!) около миллиона долларов. Сейчас, правда, появилось лекарство подороже — препарат Zolgesma против спинальной мышечной атрофии по цене 2,1 миллиона долларов за сеанс — но от этого лечение с помощью Glybera дешевле не стало.
И вот группа биохакеров под руководством Габриэля Лиcины (Gabriel Licina) решила, что пора бы сделать лекарство более демократичным и менее кусачим по цене. И создать его пиратскую версию под названием Slybera. Технология у них будет попроще: взяв из открытых источников последовательность «деталей», составляющих «правильный» ген, они получили кольцевую структуру ДНК, которую и предлагают использовать в качестве нового лекарства.
Да, поскольку обезвреженный вирус в этой структуре не будет использоваться, ожидается, что эффективность лекарства будет ниже: без вируса этому лекарству гораздо сложнее попасть внутрь клетки и встроиться в геном. Но ведь и цена будет несопоставимой: меньше 7 тысяч долларов за сеанс терапии. Где миллион и где семь тысяч?
Ну а учёная братия, особенно та её часть, которая занимается проблемами генетики, запасается попкорном, чипсами и пивом. Ибо грядёт целый ряд баталий. Во-первых, наверняка будет судебный процесс с компанией UniQure, производителем Glybera: ещё бы, такие деньги уходят! Во-вторых, FDA вряд ли одобрит применение самоделки. Вот и будут наблюдать, как ребята выкрутятся.