рейтинг блогов

Новые перспективы в лечении прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (FOP)

топ 100 блогов padolski30.05.2024 Новые перспективы в лечении прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (FOP)

Что такое прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия?
Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (FOP) – это редчайшее генетическое заболевание, при котором мышцы, сухожилия и связки постепенно превращаются в костную ткань, образуя своего рода "второй скелет" поверх существующего.
Это приводит к
неизбежной иммобилизации суставов и ограничению подвижности пациентов. Болезненные "вспышки" оссификации непредсказуемы и изнурительны, а каждые два года в среднем один сустав полностью блокируется.
К 30 годам большинство пациентов настолько ограничены в движении, что вынуждены использовать инвалидную коляску.
По мере того, как все больше мягких тканей замещается костью, пациенты испытывают трудности с дыханием, приемом пищи, слухом и речью. Многие умирают от осложнений в возрасте около 50 лет.

Прорыв в лечении FOP
После того, как в 2022 году FDA одобрило первое и единственное лечение FOP – препарат Palovarotene, появилась новая надежда.
Недавно другое соединение под названием BLU-782 продемонстрировало успешные результаты на мышиных моделях и хороший профиль безопасности в первом клиническом испытании на людях.
В настоящее время BLU-782 проходит дальнейшие клинические испытания для оценки эффективности у пациентов с FOP, вселяя оптимизм в научное сообщество и пациентов.

Механизм действия BLU-782
В 2006 году ученые обнаружили, что подавляющее большинство людей с FOP имеют активирующую мутацию в гене ALK2, кодирующем белок, участвующий в образовании костной ткани.
Это открытие стало поворотным моментом в разработке терапевтических подходов.
BLU-782 способен селективно связываться с мутантным белком ALK2, ингибируя аномальный остеогенез без влияния на нормальные процессы формирования костей и мышц.
В экспериментах на мышиных моделях FOP соединение предотвращало дальнейшее патологическое окостенение, при этом не нарушая заживление переломов.

Преимущества BLU-782 для детей с FOP
В отличие от Palovarotene, который нельзя применять у детей из-за риска задержки нормального роста костей, BLU-782 может стать жизненно важным лечением для юных пациентов с FOP.
Если удастся замедлить иммобилизацию суставов в раннем возрасте, это может значительно облегчить течение заболевания на протяжении всей жизни.
Ранняя терапия BLU-782 может предотвратить формирование "второго скелета" и сохранить подвижность детей с FOP.

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия – тяжелое и инвалидизирующее заболевание, но появление новых терапевтических подходов, таких как BLU-782, вселяет надежду на улучшение качества жизни пациентов и возможность более раннего вмешательства.

Оставить комментарий

Архив записей в блогах:
Время такое, что художественную литературу не очень то хочется читать и художественные фильмы смотреть — новости текстом и телесюжетом сильнее захватывают. Ну, хоть вспомнить, что недавно смотрел... ...
20 сентября 2022 года: королева Испании Летиция посетила Нью-Йорк для участия во встрече высокого уровня, организованной ЮНИСЕФ и ВОЗ в рамках недели Генеральной Ассамблеи Организации Объединенных Наций 2022 года, и посетила встречу с экспертами ЮНИСЕФ в области психического здоровья ...
(В центре, в шляпе - это он). 21 октября 1940 года в Йоханнесбурге (Южная Африка) родился Манфред Манн (Manfred Mann, имя при рождении Manfred Sepse Lubowitz) - британский клавишник, гитарист и вокалист, родившийся в Южной Африке, который наиболее известен как участник и основатель ...
- Папа, что такое Бл-точка-точка-точка? Опытного родителя такой вопрос не поставит в тупик. Ребенок сразу же получит (ответ), в зависимости от его возраста и окружающего контекста. - Наверное, какое-то сено. Смотри лучше, какая красивая побежала лошадка вон там. Данная фотография ...
Это лучше бессмертия и философского камня (ФК — устройство, превращающее любой металл в золото) — и это, вроде бы, казалось бы, возможное, земное, не запрещенное законами физики и химии, доступное для каждого. Почему же это такая безумная редкость? Настоящий друг. Что такое для меня н ...