
И немного про работу

Эх, жаль, не могу открыто поделиться прекрасными историями
пациентов, ну, да ладно. Ограничусь просто прекрасным фактом:
одобрен первый в мире препарат для генной терапии против гемофилии
А.
И это объективно круто. Теперь, вместо дорогостоящих инъекций,
вызывающих со временем привыкание, то бишь невосприимчивость к
лечению, нужна всего одна инфузия с вирусным вектором. Оный
прицельным брасом подгребает к печени и впрыскивает напрямую в
клетки целый и невредимый ген, успешно замещающий «поломанный» у
гемофиликов.
Правда есть нюансы. Во-первых, нужен всего один укол - да, но он
стоит 2,5 млн баксов. Во-вторых, без побочек не обошлось. Но,
ей-богу, пока они изрядно проигрывают в соревновании «лечит vs.
калечит». Немного тошноты и временное повышение трансферазы вполне
переживаемы под наблюдением врачей, если за это потом можно не
бояться истечь кровью от ушиба, который здоровый человек не
заметит. Ещё одно лично моё «в-третьих» - у использованного вектора
в целом есть теоретическая возможность индуцировать
гепатокарциному. Но за многие годы клинических испытаний ни с одним
пациентом подобной беды не случилось. Так что FDA с чистым сердцем
одобрило препарат.
А наша фирма, организовывавшая те самые испытания, отмечала победу
сладкой выпечкой и винишком.

|
</> |