Историческое продвижение по редактированию генома взрослых людей

топ 100 блогов verola18.11.2017 Историческое продвижение по редактированию генома взрослых людей

Он перенес к своим 44-годам 26 операций — корректирование деформации костей, позвоночника, операции на глазах и на желчном пузыре. У Брайна Мадо мукополисахаридоз II типа (синдромом Хантера) — генетическая болезнь, которая, как многие подобные фундаментальные нарушения метаболизма, приводит к поломкам по всему организму.

И вот — впервые есть надежда на полное излечение.

Брайану ввели через капельницу недостающий ген, точнее, миллиарды его копий с помощью специального раствора. Это первая в истории процедура по редактированию генома взрослого человека прямо внутри его тела. Уникальная операция сделана в городе Окленд, штат Калифорния.

Нахождение нужного участка ДНК происходит с помощью так называемых "цинковых пальцев" — белковых структур, которые действительно содержат ион цинка и по форме очень похожи на пальцы. Ученые хорошо понимают принципы, по которым "пальцы" узнают участок ДНК, и могут программировать/создавать ферменты, способные разрезать ДНК и вставить новый ген именно в желательном месте.

* * * *

И это даже еще не знаменитый CRISPR!

Это более ранняя технология, которая разрабатывалась в течении двух последних десятилетий и до CRISPR рассматривалась, как самая фантастическая и многообещающая. И вот "цинковые пальцы" дошли до клинических испытаний — ура!!! Это очень важный, огромный шаг — и сам по себе, и потому, что он прокладывает дорогу для CRISPR, где все должно быть еще эффективнее, и точнее, и резко дешевле по деньгам.

* * * *

Для Брайана Мадо все не станет уже голубым и зеленым — он слишком долго прожил с тяжелейшей мутацией, многие его органы повреждены — но и его жизнь станет несопоставимо легче. А вот те, кто получит похожее лечение сразу после рождения, будут волшебно спасены от всех последствий мутации.

Более 2,000 различных тяжелых наследственных мутаций терзают человечество. Сейчас есть шансы исправить их все и навсегда.

меня в ленту Оглавление и помощь — здесь

Оставить комментарий

Архив записей в блогах:
Кривошеев и Ko вопреки фактам и здравому смыслу продолжающие настаивать на цифре 8,7 млн погибших в ВОВ советских солдат, сами того не понимая загнали себя в логическую ловушку, на которую уже обращал внимания уважаемый  vladislav_01  . Дело в ...
В последнее время, чувствовал, что начинаю заболевать. Что, весьма меня удивило, ибо сидел дома, пьяным по сугробам не валялся, в трусишках на балкон не выбегал, мистика блеать! А тут ночью, до моего недалекого мозга наконец-то дошло, в чем подвох! Кровать стоит рядом с окном. А моя благов ...
На Kickstarter прошел сбор средств на выпуск ленты Braeön. По словам создателей, она достаточно прочная, чтобы выдержать одну тонну нагрузки, сообщает Digital Trends . Материал выпускается в виде ленты. Для того чтобы, к примеру, скрепить порвавшуюся цепь, нужно отмотать небольшое ...
https://vk.com/video-34740837_456267374 16 января молодой человек устроил сеанс лезгинки в Вечного огня в Ставропольском крае. Как водится, действо было снято на видео и попало в интернеты, после чего им заинтересовались в правоохранительных органах. Танцора нашли и он поспешил ...
Полистала я свой журнал, и вижу что давно я не давала рецептов супов. А у меня, вне зависимости от температуры за бортом и времени года, суп всегда есть, муж любит, и без супа обед для него не обед. Понятно, что я все время в поиске интересных ...