Историческое продвижение по редактированию генома взрослых людей
verola — 18.11.2017

Он перенес к своим 44-годам 26 операций — корректирование деформации костей, позвоночника, операции на глазах и на желчном пузыре. У Брайна Мадо мукополисахаридоз II типа (синдромом Хантера) — генетическая болезнь, которая, как многие подобные фундаментальные нарушения метаболизма, приводит к поломкам по всему организму.
И вот — впервые есть надежда на полное излечение.
Брайану ввели через капельницу недостающий ген, точнее, миллиарды его копий с помощью специального раствора. Это первая в истории процедура по редактированию генома взрослого человека прямо внутри его тела. Уникальная операция сделана в городе Окленд, штат Калифорния.
Нахождение нужного участка ДНК происходит с помощью так называемых "цинковых пальцев" — белковых структур, которые действительно содержат ион цинка и по форме очень похожи на пальцы. Ученые хорошо понимают принципы, по которым "пальцы" узнают участок ДНК, и могут программировать/создавать ферменты, способные разрезать ДНК и вставить новый ген именно в желательном месте.
* * * *
И это даже еще не знаменитый CRISPR!
Это более ранняя технология, которая разрабатывалась в течении двух последних десятилетий и до CRISPR рассматривалась, как самая фантастическая и многообещающая. И вот "цинковые пальцы" дошли до клинических испытаний — ура!!! Это очень важный, огромный шаг — и сам по себе, и потому, что он прокладывает дорогу для CRISPR, где все должно быть еще эффективнее, и точнее, и резко дешевле по деньгам.
* * * *
Для Брайана Мадо все не станет уже голубым и зеленым — он слишком долго прожил с тяжелейшей мутацией, многие его органы повреждены — но и его жизнь станет несопоставимо легче. А вот те, кто получит похожее лечение сразу после рождения, будут волшебно спасены от всех последствий мутации.
Более 2,000 различных тяжелых наследственных мутаций терзают человечество. Сейчас есть шансы исправить их все и навсегда.
меня в ленту Оглавление и помощь — здесь
|
|
</> |
Чем отличается карта рассрочки от дебетовой
Визуальный дневник
«Фордзон-Путиловец»
Том Хеген превращает возобновляемые источники энергии в современное искусство
Пятничное. Игры Разума.
Ещё не пятница?
Там. Там-тарам, там-тарам.
Исторические фотографии – когда толпа вершит правосудие
Иногда ПАЗы ходили по 95-му

